Dünya, AIDS salgınının ortaya çıkmasıyla oluşan trajediyi fark ettiğinden beri, insan bağışıklık eksikliği virüsünün (HIV virüsu tedavisi), tüm izlerini bir insan vücudundan çıkartma konusunda çaresiz kaldık.
En son fareler üzerinde yapılan çalışmalar – gen düzenlemesini hedeflenen ilaçlarla birleştiren ikili bir yaklaşım ihtiyacımız olan ipucu olabilir- 13 transgenik fareden beşinde başarılı bir tedavi gösterdi.
HIV virüsü, insan vücudunda çoğaldıkça görünümünü değiştiren, gerçek bir kılık değiştirme ustasıdır.
Diğer her şey başarısız olsa bile, oratalık sakinleşince tekrar yayılmak için virüs genetik şablonunu kendi DNA’mızın içine gizleyebilir. [AIDS’e yol açan virüsten tarihte kurtulan ikinci kişi: ‘Londralı hasta’]
Pasif kalmasına yarayan bu yetenek sayesinde, yapabileceğimizin en iyisi, ortaya çıkması durumunda vücudun bağışıklık sistemini tahrip etmesini engellemek için ilaçlar ile ölümcül patojeni yeraltında tutmaktır.
Antiretroviral ilaçların birkaç haftadan az bir sürede alınmaması bile bu bulaşıcı virüs partiküllerinin yeniden canlanmasına neden olur. ABD ‘deki Nebraska Üniversitesi Tıp Merkezi ve Temple Üniversitesi’nden araştırmacılar, genetik düzenleme teknolojisini CRISPR – Cas9 ’ın, gömülü virüs genlerini bulunması ve onları insan biyokimyasına sahip farelerde imha edilebileceğini kanıtladılar.
CRISPR bunu kendi başına başaramadı. Ekip, genetik cerrahiye, viral genleri avlamak ve onları yok etmek için gereken zamanı vermek için uzun etkili antiretroviral terapiyle destekleyerek başardı.
Aynı yaklaşımı insanlara uygulayabilirsek, günlük retroviral ilaçları bırakma potansiyeli ve ilaçların beraberinde getirdiği rahatsız edici yan etkilerinden kurtulduğmuz anlamına gelir. Dünyada yaklaşık 40 milyon insanın şu anda bu virüsle yaşadığı göz önüne alındığında, böyle bir tedavi heyecan verici bir gelişme olacaktır.
HIV tedavisi Henüz Başlangıç Aşamasında
Ne yazık ki, CRISPR gen düzenleme, tıbbi bir teknoloji olarak henüz başlangıç aşamasındadır ve hala bir insan vücuduna ne kadar zarar verebileceğini henüz bilemiyoruz. Ancak, çıkarma veya tahlil için genetik dizilimi düzenlemeye yönelik önceki yöntemlerle karşılaştırıldığında, CRISPR, benzeri görülmemiş bir hassasiyet seviyesi için kolayca programlanabilir.
Uçuk gibi diğer gömülü virüsleri temizlemek için, kullanmaya yönelik tasarımlar zaten var. Ancak teknoloji tartışmasız kabul edilerek gelmedi.
Kendi genlerimizi değiştirmek için bu teknolojiyi kullanma etiğine ilişkin soruları bir kenara bıraksak bile, CRISPR donanımının umduğumuz kadar temiz olamadığı, potansiyel olarak kanser riskini artıracak değişikliklere yol açtığı konusunda endişeler vardı.
Böyle sorunlu bir teknolojiye dayanan herhangi bir tedavi, başarı olasılığına karşı risk alma meselesi haline gelir. HIV ‘in tedavi edilmeyen transgenik farelerde yeniden birleşmesi sadece birkaç gün sürüyor.
Ancak tedavi başlandıktan sekiz hafta sonra, virüs bulaşmış 13 denekten beşinde virüsün genlerinden hiçbir iz bulunmamakta. Söylemeye gerek yok ancak, vücudumuzu taklit etmek için tasarlanmış fareler bile gerçek insanların yerine geçemez.
Primatlar üzerinde yürütülen denemeler, HIV tedavisi için CRISPR’ın bir yol olarak kullanılmasına ne kadar umut vermemiz gerektiğini göstermek için biraz daha ileri gidebilir. [Bilim insanları, CRISPR ile DNA yerine RNA düzenleyebilecek]
Sorun şu ki, yakında kendimiz üzerinde bunu test edecek miyiz?
ABD Gıda ve İlaç İdaresi geçmişte bu konuda izin vermekte tereddütteydi. Geçen yılın başlarında, bir biyoteknoloji şirketinin CRISPR tabanlı hücre anemi tedavisi araştırmalarıyla ilerleme isteğini reddetti. Ancak bu gerçekleşiyor. Aralık ayında, çocukluk körlüğünü iyileştirmek için CRISPR ’ın kullanımına başka bir şirket için yeşil ışık verildi.
Ancak, HIV tedavisi araştırmaları geçmişinde de beklemeye zorlandı. On yıl öncesine kadar HIV tedavisi için olumlu bir test ölüm cezası demekti. Trajik bir şekilde, dünyadaki milyonlarca insanın ilaca erişimini reddettiği için hala öyle.
Tedaviyi tamamlamak kutlmaya değer bir şey olurdu ancak şimdilik, zaman bize aradığımız tedavinin bu olup olmadığını gösterecek.
Bu araştırma Nature Communications ‘da yayınlandı.
Editör / Yazar: Ramazan Fırat Şahin
