Haberlere göre insan vücudundaki gen düzenleme teknolojisinin CRISPR ‘ı [1] test eden körlük tedavisi üzerine ilk çalışma ABD’de başlamak üzere. Associated Press’e [2] göre çalışma CRISPR’ı körlüğe neden olan kalıtsal bir göz bozukluğunu tedavi etmek için kullanmayı planlıyor.
Böyle bir rahatsızlığa sahip olan insanlar sağlıklı bir şekilde görmek için gözün arkasındaki ışığa duyarlı hücreler olan retinanın işlevini etkileyen bir gende mutasyona ihtiyaç duyar. Bu durum, Ulusal Sağlık Enstitüsüne göre her 100.000 kişiden 2 ila 3 yeni doğan çocuğu etkileyen en yaygın çocukluk körlüğünün nedenlerinden biri olan Leber Konjenital Mauroz (Leber Körlüğü) şeklidir.
AP ‘ye göre tedavi, araştırmacıların belirli bir noktada DNA’yı tam olarak düzenlemelerine izin veren bir araç olan CRISPR kullanarak mutasyonu düzeltecek.
Çalışmayı Allergan[3] ile birlikte yürüten şirket Editas Medicine ‘den [4] yapılan açıklamaya göre “araştırmacılar tedaviyi doğrudan ışığa duyarlı hücrelere uygulamak için bir enjeksiyon kullanacaklar.”
Çalışmaya hem çocuk (3 yaş ve üstü) hem de yetişkin olmak üzere toplam 18 hasta katılacak.
Bu yeni çalışma, geçen yıl ikiz bebeklerin genomlarını düzenlemek için CRISPR kullanan Çinli bir bilim insanının tartışmalı araştırmalarından farklı olacak. Çinli bilim insanının yaptığı çalışmada embriyoların DNA’sı düzenlendi ve bu gen değişikliklerinin gelecek nesillere aktarılabileceğini söylendi. Ancak AP, yeni çalışmada çocuklarda ve yetişkinlerde yapılan DNA düzenlemelerinin gelecek nesillere aktarılamadığını söyledi.
[1]CRISPR, DNA dizilimleri kümesidir. Düzenli aralıklarla bölünmüş palindromik tekrar kümeleri, kısa tekrarı baz dizileri içeren prokaryot DNA segmentleridir. Her tekrarı daha önce maruz kalınan bakteriyofaj veya plazmid kaynaklı kısa “aralayıcı DNA” segmentleri takip etmektedir.
[2]AssociatedPress, Amerika Birleşik Devletleri merkezli bir haber ajansı
[3]Allergan, Inc. göz bakımı, sinir hastalıkları, tıbbi dermatoloji, tıbbi estetik, meme büyütme, obezite müdahalesi ve ürolojiye odaklanan bir Amerikan global ilaç şirketidir.
[4]EditasMedicine, CRISPR – Cas9 gen düzenleme teknolojisine dayalı tedaviler geliştirmeyi amaçlayan Cambridge, Massachusetts merkezli bir keşif aşaması ilaç şirketidir.
Bunlar da ilginizi çekebilir:
Bill Gates’den Laboratuvar ürünü yapay etlerin CRISPR tekniğiyle üretilmesine destek
Genetik mühendisliği yeni iş alanları oluşturuyor
Bilim insanları, farelerde HIV tedavisi için CRISPR kullandılar
Editör / Yazar: Muhammed Ragıb ÇALIK
Kaynak: https://www.livescience.com/66040-crispr-human-study-blindness.html